Biotechbedrijf ProQr zoekt medicijn tegen Katwijkse ziekte
Thieu Vaessen • Ondernemen
Biotechbedrijf ProQr zoekt medicijn
Biotechbedrijf ProQr uit Leiden begint een dochteronderneming voor de ontwikkeling van een geneesmiddel tegen de zogenoemde Katwijkse ziekte. De Katwijkse ziekte is een zeldzame erfelijke aandoening die bijna alleen voorkomt bij enkele families uit de Zuid-Hollandse kustplaats Katwijk en omgeving. De meeste patiënten overlijden voor hun 60ste levensjaar aan een hersenbloeding.
Het nieuwe dochterbedrijf Amylon Therapeutics komt op eigen benen te staan. Een groep particuliere investeerders steekt enkele honderdduizenden euro’s in het bedrijf. ProQr houdt voorlopig wel een meerderheidsbelang.
De oprichting van Amylon is een initiatief van de 27-jarige medicus Thomas de Vlaam, die ook de leiding krijgt bij het nieuwe biotechbedrijf. Voor zover bekend is Amylon het eerste bedrijf dat een medicijn tegen de Katwijkse ziekte ontwikkelt.
ProQr is een van de grotere Nederlandse biotechbedrijven met een beurswaarde van circa €110 mln. De onderneming heeft een notering aan de Amerikaanse Nasdaq-beurs en maakte de afsplitsing van Amylon dinsdag voorbeurs bekend.
Het verzelfstandigde dochterbedrijf van ProQr heeft zich verzekerd van de steun van enkele opvallende namen uit de Nederlandse biotechwereld. Daaronder zijn Dinko Valerio, de oprichter van Crucell, en Gerard Platenburg, een van de oprichters van ProQr. Directeur Philips Scheltens van het VU Alzheimer Centrum is toegetreden tot de wetenschappelijke adviesraad van Amylon.
De Dutch CAA Foundation die wil bijdragen aan wetenschappelijk onderzoek naar de hersenziekte, noemt de oprichting van Amylon 'heel belangrijk'. Voorzitter Paul van der Zande van de stichting zegt enthousiast te zijn geworden, omdat toonaangevende CAA-wetenschappers opvallend positief zijn over de plannen van het nieuwe bedrijf. De stichting overweegt ook een financieel belang te nemen in Amylon.
Ceo Daniel de Boer van ProQr zegt dat het altijd de bedoeling is geweest om het onderzoek naar de Katwijkse ziekte op enig moment onder te brengen in een verzelfstandigd dochterbedrijf. Het moederbedrijf richt zich in eerste instantie op de ontwikkeling van een geneesmiddel tegen taaislijmziekte. Inmiddels werkt ProQr ook aan potentiële medicijnen voor oog- en huidziektes. Hersenziektes beschouwt De Boer als een niet-kernactiviteit.
Het nieuwe dochterbedrijf Amylon Therapeutics komt op eigen benen te staan. Een groep particuliere investeerders steekt enkele honderdduizenden euro’s in het bedrijf. ProQr houdt voorlopig wel een meerderheidsbelang.
De oprichting van Amylon is een initiatief van de 27-jarige medicus Thomas de Vlaam, die ook de leiding krijgt bij het nieuwe biotechbedrijf. Voor zover bekend is Amylon het eerste bedrijf dat een medicijn tegen de Katwijkse ziekte ontwikkelt.
Giftig eiwit
De Vlaam heeft afgelopen jaren onder auspiciën van ProQr een idee uitgewerkt voor een kandidaatsgeneesmiddel tegen de Katwijkse ziekte. Het middel moet het opeenhopen van een cruciaal giftig eiwit verhinderen.ProQr is een van de grotere Nederlandse biotechbedrijven met een beurswaarde van circa €110 mln. De onderneming heeft een notering aan de Amerikaanse Nasdaq-beurs en maakte de afsplitsing van Amylon dinsdag voorbeurs bekend.
Eerst testen op proefdieren
'We hebben een nieuwe invalshoek voor een medicijn', zegt Vlaam. 'Daar is enthousiast op gereageerd door vooraanstaande wetenschappers in Amsterdam en New York.' Amylon beschikt voorlopig over voldoende geld voor onderzoek in het lab en op proefdieren, ter voorbereiding van de eerste testen op mensen. De Vlaam: 'We willen nu bewijs verzamelen dat ons kandidaatsmedicijn in principe kan werken.'Het verzelfstandigde dochterbedrijf van ProQr heeft zich verzekerd van de steun van enkele opvallende namen uit de Nederlandse biotechwereld. Daaronder zijn Dinko Valerio, de oprichter van Crucell, en Gerard Platenburg, een van de oprichters van ProQr. Directeur Philips Scheltens van het VU Alzheimer Centrum is toegetreden tot de wetenschappelijke adviesraad van Amylon.
Werkt ook voor gelijkende ziekte?
De Vlaam hoopt dat een geneesmiddel uiteindelijk ook bruikbaar zal zijn voor patiënten met de niet-erfelijke hersenziekte CAA, die grote gelijkenis vertoont met de Katwijkse ziekte. CAA komt wereldwijd veel vaker voor, mogelijk bij meer dan vijf miljoen mensen, en is daardoor commercieel gezien ook interessanter. De hersenziekte is nog weinig bekend en wordt vaak gediagnosticeerd als dementie.De Dutch CAA Foundation die wil bijdragen aan wetenschappelijk onderzoek naar de hersenziekte, noemt de oprichting van Amylon 'heel belangrijk'. Voorzitter Paul van der Zande van de stichting zegt enthousiast te zijn geworden, omdat toonaangevende CAA-wetenschappers opvallend positief zijn over de plannen van het nieuwe bedrijf. De stichting overweegt ook een financieel belang te nemen in Amylon.
Spontane genetische mutatie
Onderzoek naar CAA is lastig, omdat de ziekte vaak niet wordt herkend en patiënten dus moeilijk zijn op te sporen. Om die reden trekt de Katwijkse ziekte internationaal de aandacht. Onderzoek naar 'de erfelijke variant van CAA' wordt vaak beschouwd als de sleutel voor meer kennis over de veel grotere niet-erfelijke variant. De Katwijkse ziekte is circa drie eeuwen geleden ontstaan door een spontane genetische mutatie. Naar schatting 500 tot 2000 mensen hebben deze genetische afwijking.Ceo Daniel de Boer van ProQr zegt dat het altijd de bedoeling is geweest om het onderzoek naar de Katwijkse ziekte op enig moment onder te brengen in een verzelfstandigd dochterbedrijf. Het moederbedrijf richt zich in eerste instantie op de ontwikkeling van een geneesmiddel tegen taaislijmziekte. Inmiddels werkt ProQr ook aan potentiële medicijnen voor oog- en huidziektes. Hersenziektes beschouwt De Boer als een niet-kernactiviteit.
Comments
Post a Comment